PRIMA TERAPIE CARE ÎNCEARCĂ SĂ REÎNTINEREASCĂ CELULELE ESTE TESTATĂ PE OAMENI
Compania Life Biosciences, înființată de renumitul genetician de la Harvard, David Sinclair, a obținut aprobarea Agenției americane pentru Medicamente și Alimente (FDA) pe data de 15 ianuarie 2026, pentru a începe testarea unui tratament inovator denumit ER-100. Acest tratament utilizează trei dintre cele patru proteine descoperite de laureatul Premiului Nobel, Shinya Yamanaka, având ca obiectiv resetarea biologică a celulelor ganglionare ale retinei, cele responsabile pentru formarea nervului optic. Scopul final este reîntinerirea acestor celule, ceea ce ar putea permite pacienților să recupereze parțial vederea pierdută.
ESTE PRIMA DATĂ CÂND „REPROGRAMAREA PARȚIALĂ A CELULELOR“ E TESTATĂ PE OAMENI
Studiul de fază 1 va include până la 12 pacienți diagnosticați cu glaucom cu unghi deschis și alți șase cu neuropatie optică ischemică anterioară non-arteritică (NAION), o boală oculară severă. Participanții la studiu vor fi monitorizați pentru o perioadă de cel puțin cinci ani. Aceasta reprezintă prima experiență clinică a unei tehnici de «reprogramare parțială a celulelor» pe oameni, după aproape două decenii dedicate experimentării pe animale, în special șoareci și maimuțe. Tratamentul constă în administrarea unei injecții intravitale cu un virus inofensiv care introduce în celulele nervului optic genele pentru trei factori esențiali în dezvoltarea embrionară: OCT4, SOX2 și KLF4 (cunoscuți ca OSK). Aceste gene rămân inactive până când pacientul începe un tratament cu un antibiotic obișnuit, doxiciclina, pe parcursul a opt săptămâni, antibioticul servind ca un întrerupător biologic care activează și dezactivează expresia genelor respective.
UN MOMENT IMPORTANT ÎN CERCETARE
Sharon Rosenzweig-Lipson, director științific la Life Biosciences, a descris această etapă ca fiind culminarea multor ani de cercetări aprofundate, optimizări și studii ample pe primate non-umane, care au demonstrat capacitatea controlată de exprimare a celor trei gene active (OSK), restaurarea metilării și îmbunătățirea funcției vizuale. Pacienții care vor primi injecția în viitorul apropiat au șansa de a-și recupera o parte din vederea afectată, având în același timp un risc estimat scăzut de efecte adverse grave. David Sinclair a sintetizat așteptările echipei sale, exprimându-și încrederea că rezultatele vor fi evidente: «Nu va fi nevoie să ne uităm la erorile de pe grafic. Vom ști dacă funcționează sau nu».
UN SECTOR ÎN EXPANSIUNE
Acest studiu reprezintă o testare semnificativă pentru un întreg sector care beneficiază de investiții considerabile. În ultimii ani, investitorii din Silicon Valley au direcționat miliarde de dolari către companii dedicate intervenției în procesele biologice ale îmbătrânirii. Un exemplu notabil este Altos Labs, fondată în 2022 cu un buget inițial de trei miliarde de dolari, stabilind un record pentru un startup în biotehnologie. Această dată, conceptele dezvăluite în laborator ajung să fie testate pe oameni, într-un cadru clinic controlat, având potențialul de a transforma radical viitorul medicinei regenerative.
ABORDAREA ETAPIZATĂ A LIFE BIOSCIENCES
CEO-ul Life Biosciences, Jerry McLaughlin, a anunțat că primii pacienți vor fi inclusi în studiu în lunile următoare, iar rezultatele preliminare sunt așteptate la sfârșitul lui 2026 sau începutul lui 2027. McLaughlin a descris strategia companiei ca fiind una etapizată, clarificând că vor începe cu afecțiuni specifice și că vor construi dovezi științifice, tratând organ după organ, indicând o vizune pe termen lung asupra rejuvenării celulare la nivel multi-organ.
